Acesso expandido ou uso compassivo é a disponibilização de medicamentos, dispositivos médicos ou produtos biológicos ainda não registrados em órgãos de vigilância sanitária para pacientes com doenças graves ou iminentemente fatais.
Definição O uso compassivo, acesso expandido ou acesso gerenciado é um caminho regulatório que permite o tratamento com medicamentos ou produtos biológicos que ainda não foram formalmente aprovados pelas autoridades de saúde, destinado a pacientes que enfrentam doenças graves, debilitantes ou que ameaçam sua vida e que esgotaram todas as opções de tratamento aprovadas disponíveis.
Terminologia por órgão regulador Embora os dois termos sejam frequentemente utilizados como sinônimos, as agências reguladoras estabelecem distinções técnicas:
Acesso expandido (Expanded access - EA): é o termo formal adotado especificamente pela Food and Drug Administration nos Estados Unidos. A regulamentação da FDA divide o acesso expandido em três categorias principais: para pacientes individuais (incluindo emergências), para grupos de tamanho intermediário e para protocolos de tratamento maiores. Uso compassivo (Compassionate use): embora seja o termo mais conhecido pelo público, na terminologia da FDA, é considerado o nome comum para o que é formalmente definido como acesso expandido. No Brasil, a resolução RDC no 38/2013 da Anvisa define o uso compassivo como destinado a um paciente individual, enquanto o acesso expandido destina-se a grupos de pacientes para fármacos que já demonstraram eficácia preliminar em estudos de fase avançada. Já na União Europeia, onde tais programas são coordenados pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), sob o Artigo 83 do Regulamento (CE) no 726/2004, a designação Named Patient Programs (NPP) é usada especificamente para o fornecimento a um único paciente individual.
Funcionamento O funcionamento do acesso expandido se baseia em critérios éticos e regulatórios rigorosos, visando garantir que o acesso ao medicamento experimental seja seguro e justificado. Os principais componentes de seu funcionamento incluem:
Elegibilidade do paciente: o paciente não deve ser elegível para participar de ensaios clínicos em andamento, e não devem existir terapias alternativas comparáveis ou satisfatória para sua condição. Solicitação médica: o processo geralmente começa a partir de análise realizada por um médico licenciado, que determina que o uso do medicamento experimental é a melhor opção para o paciente. Este mesmo médico solicita o acesso diretamente ao fabricante do medicamento e, em seguida, à autoridade reguladora, como a Anvisa no Brasil, ou a FDA nos Estados Unidos. Consentimento e ética: por se tratar de uma droga em fase de investigação, é obrigatório que o paciente forneça um consentimento informado e que o protocolo receba aprovação de um comitê de ética ou conselho de revisão institucional. Papel do patrocinador: o fabricante do medicamento deve estar disposto a fornecer o produto. Esta pode ser uma decisão complexa para as empresas, devido a custos, capacidade de produção limitada ou preocupações sobre como eventos adversos fora de estudos controlados podem afetar a aprovação futura do medicamento. Modalidades de acesso: o acesso pode ser concedido a um paciente individual ou a um grupo de pacientes, por meio de programas de acesso expandido ou protocolos de tratamento.
História Na década de 1960, o escândalo da talidomida na Europa levou à promulgação, em 1962, das Emendas Kefauver-Harris [en] nos Estados Unidos, legislação que introduziu a obrigatoriedade de comprovar a eficácia de um medicamento antes de realizar seu registro — o que acabou por retardar o processo de aprovação nas décadas seguintes. Durante a década de 1970, enquanto críticos apontavam um "atraso de medicamentos" nos Estados Unidos em relação à Europa, o FDA iniciou mecanismos ad hoc para pacientes individuais em emergências, e o Instituto Nacional do Câncer (NCI) criou o protocolo "Group C" para fornecer drogas oncológicas promissoras antes da aprovação formal. A crise da AIDS na década de 1980 serviu como o principal catalisador para a formalização dessas vias, pressionando as agências a permitir o acesso a tratamentos experimentais antes da aprovação regulatória final. Em 1987, o FDA publicou a regra final do "Treatment IND", que permitiu que mais de 4 000 pacientes fossem tratados com a zidovudina (AZT) meses antes de seu registro definitivo. O ativismo tornou-se mais combativo em 1988, quando o grupo político ACT UP realizou o protesto "Seize Control of FDA", exigindo maior rapidez; poucos dias depois, o FDA emitiu o chamado "Subpart E", conjunto de regulamentações que estabelecia ritos para acelerar o desenvolvimento de medicamentos voltados a doenças fatais. Entre 1989 e 1992, o imunologista norte-americano Anthony Fauci propôs o programa "Parallel Track" (Caminho Paralelo), permitindo o uso de medicamentos para HIV logo após os testes de segurança da fase 1, enquanto os estudos de eficácia continuavam. Em 1992, o FDA formalizou a Aprovação Acelerada, permitindo o registro baseado em "desfechos substitutos", como a contagem de células CD4, em vez de apenas sobrevida total. Esses mecanismos foram consolidados em lei federal em 1997 com o FDAMA, que codificou formalmente o acesso expandido (§ 561) e o Fast Track (§ 506). No início do século XXI, o cenário foi marcado pelo Caso Abigail Alliance [en] (2003-2008), disputa judicial onde pacientes terminais alegaram o direito constitucional de acesso a drogas experimentais, embora a Suprema Corte dos Estados Unidos tenha mantido a decisão de que tal direito não é fundamental, deixando a regulação sob a autoridade do FDA. Em 2016, a Lei de Curas do Século XXI [en] incentivou o uso de dados de mundo real (RWD, da sigla para "real world data") provenientes de programas de acesso expandido para apoiar aprovações regulatórias. Recentemente, leis de direito de tentar [en] expandiram essas possibilidades nos Estados Unidos e, globalmente, observou-se que dados de acesso expandido foram responsáveis por fundamentar 39 aprovações recentes nas agências FDA e EMA.==Referências==